适应症及效果
培米加替尼适用于治疗成纤维细胞生长因子受体 2 (FGFR2) 融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者,这些成人在既往至少一线全身治疗后进展。
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基于202(NCT02924376)多中心开放标签单臂试验的结果,该试验招募了107名患有局部晚期或转移性胆管癌的参与者,并进行了FGFR2融合或重排,他们既往接受过治疗。该试验在美国、欧洲和亚洲的67个地点进行。在临床试验期间,参与者每天接受一次pemigatinib,连续14天,然后休息7天,以21天的周期,直到疾病进展或患者出现不合理的副作用水平。为了评估pemigatinib在试验期间的效果如何,参与者每八周扫描一次。 该试验使用既定标准来衡量有多少参与者在治疗期间经历了肿瘤完全或部分缩小(总缓解率)。 总体缓解率为36%(95%CI:27%,45%),其中2.8%的受试者完全缓解,33%的参与者部分缓解。 在有反应的38名参与者中,24名参与者(63%)的反应持续六个月或更长时间,七名参与者(18%)的反应持续12个月或更长时间。
购买渠道
2022年中国国家-监局(NMPA)官网显示,FGFR1/2/3抑制剂片正式获批上市,用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗,且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。很遗憾的是截止目前培米替尼尚未纳入中国国家医保目录,但它已经成为国内胆管癌患者治疗中的一种重要选择。


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