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肾上腺皮质癌(ACC)是一种罕见的恶性肿瘤，比较少见，是一种“孤儿病”。米托坦是美国食品**监督管理局(FDA)和欧洲**管理局批准的适应证为 ACC 的**-物，也被称为肾上腺皮质癌目前**的“克星”。米托坦虽然很早就在海外上市但目前还没有在除香港以外的中国地区上市，因此很多患者都需要前往香港或者其他途径购买，十分辛苦。2019年，米托坦在北京协和医院落地，为内陆肾上腺皮质癌患者带来**新选择

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一、什么是肾上腺皮质癌

上腺素皮质癌(ACC)是发生于肾上腺皮质的罕见的具有高度侵袭性的恶性肿瘤，其发病率约1-2/100万，约占所有恶性肿瘤的0.12%。肾上腺皮质癌恶性程度高、病情发展快，并且容易产生局部转移，患者的中位生存时间大约是3-4年。一般来讲，手术是其****方式，对于无法进行手术切除、肿瘤已经发生转移或术后有病灶残留的患者，-物**和放疗可以作为辅助**方式。

二、米托坦的作用机制及效果

1. 作用机制

米托坦是获得美国FDA和欧洲**管理局批准的ACC**的-物，它的作用机制是通过抑制线粒体呼吸，引起线粒体相关膜功能障碍从而减少肾上腺皮质癌**增殖，阻断皮质醇、雄**合成和分泌，减轻功能性ACC的症状。

2. 米托坦联合化疗成为转移性肾上腺皮质癌患者的一线选择

德国研究人员随机选择了304名晚期肾上腺皮质癌患者接受米托坦联合依托泊苷，阿霉素及顺铂，或联合链脲霉素(链唑霉素)进行**。疾病进展期患者接受修正的食物疗法作为二线**方式。试验首要研究指标为总体存活率。

研究人员发现，对于一线**，顺铂–米托坦**组患者与链唑霉素-米托坦**组相比应答率有显著性提高，并且无疾病进展中位生存期也更长；两组间总体生存率无显著性差异。

在接受修正的食物疗法以进行二线**的185名患者中，顺铂–米托坦**组患者无疾病进展中位生存期为5.6月优于链唑霉素-米托坦**组则为2.2月。

没有接受变更的二线**的患者比前者组有更优的总体生存率，顺铂–米托坦**组与链唑霉素-米托坦**组分别为17.1月和4.7月。严重不良反应发生率没有显著性的组间差异。

研究者由此得出结论，作为一线**策略，顺铂–米托坦**比链唑霉素-米托坦**的无疾病进展生存期及应答率均有显著性的提高，两组间毒性事件发生率相似，然而，总体生存率无显著性差异。

该项临床试验数据证实了米托坦联合化疗模式成为转移性肾上腺皮质癌**的一线选择是无比正确。

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