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恩西地平是一种口服的、有效的、小分子选择性的突变 IDH2 蛋白抑制剂，通过诱导分化发挥作用。恩西地平于 2017 年 8 月获得 FDA 批准用于含有IDH2的 R/R AML突变，基于最初的 I/II 期剂量递增和扩展试验的有利结果。

接受依那西尼单-治疗的 R/R AML 患者的总体反应包括 19% 的 CR 率和 40% 的 ORR，中位总生存期为 9.3 个月，达到完全缓解的患者达到 19.7 个月。

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一项随机 III 期验证性研究正在进行中。恩西地平耐受性良好;特别感兴趣的副作用包括间接高胆红素血症和 IDH 抑制剂相关的分化综合征。当怀疑 IDH-DS 时，对 IDH-DS 的认识和及时的全身性皮质类固醇治疗是必不可少的管理。

尚未确定明确的反应或耐-性临床生物标志物;IDH2 -R172 突变。对 enasidenib 联合强化化疗和低甲基化-物在 AML 一线治疗中的持续评估，以及未来 R/R IDH2 突变人群的合理组合以防止复发或原发性耐-，有望进一步改善该患者人群.

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