恩西地平(Enasidenib,Idhifa)是一种异柠檬酸脱氢酶2(isocitratedehydrogenase2,IDH2)抑制剂,由Agios和Celgene联合开发,于2017年8月1日由美国食品-品管理局(FDA)批准上市,用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓性白血病(AML) 。
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IDH2是一种在细胞中参与能量代谢的酶,当它发生突变时,会导致细胞产生过量的2-羟戊二酸(2-HG),这是一种有害的代谢物,会抑制正常的细胞分化和增殖。恩西地平可以特异性地抑制突变的IDH2酶,从而降低2-HG的水平,恢复细胞的正常功能。
恩西地平是一种口服-物,每天一次,每次100毫克,直到疾病进展或出现不可接受的毒副作用为止。恩西地平的常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、升高的胆红素和食欲减退。恩西地平还可能引起一种称为分化综合征的严重并发症,表现为呼吸困难、肺浸润、肾损伤、发热、淋巴结肿大、骨痛、周围水肿和心包积液。如果出现这些症状,应及时给予皮质激素治疗,并密切监测血液动力学。