据估计，NF1发病率约为1/3000~4000个新生儿。大约20~50%的NF1患者可能为丛状神经纤维瘤（PN），这种肿瘤往往不能完全手术切除，复发风险高。NF1患者可能会伴有许多并发症，如学习困难、视力障碍、脊椎扭曲和弯曲、高血压和癫痫。它还会增加患其他癌症的风险，包括恶性脑瘤和白血病等。
【代购客服微：xinda9237】
司美替尼3年后PFS率为84%！
司美替尼的获批是基于基于开放标签、多中心的单臂研究SPRINT试验（NCT01362803），参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。试验结果显示，司美替尼的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均达到部分缓解，且有82%的患者持续缓解至少12个月。
硫酸氢司美替尼胶囊简要说明书：
-品中文名：司美替尼
-品英文名：selumetinib
-品英文商品名：Koselugo
-品中文商品名：科赛优
靶点：MEK
规格剂量：10毫克*60粒；25毫克*60粒
生产厂家：阿斯利康制-/默沙东制-
中国上市：2023年5月国内首次获批上市
医保报销：医保乙类，2024年1月1起可以医保报销了
医保报销适应症/报销条件：用于 3 岁及 3 岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 1 型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的治疗
医保报销前价格：10毫克*60粒（11187元/盒）；25毫克*60粒（22560元/盒）